23 Gennaio 2026 – Da oggi i pazienti siciliani affetti da miastenia grave – una malattia autoimmune rara e cronica che toglie forza ai muscoli, causando una debolezza debilitante e potenzialmente letale – possono somministrarsi la terapia direttamente a casa, in pochi secondi e in totale sicurezza. Appena approvata dall’Aifa, è ora disponibile anche in Sicilia una terapia innovativa (efgartigimod alfa) in siringa preriempita che può essere autosomministrata a domicilio e non in ospedale.
“Per i pazienti siciliani – dichiara il prof. Carmelo Rodolico, ordinario di Neurologia all’Università degli Studi di Messina, direttore della UOC di Neurologia e Malattie Neuromuscolari nell’Azienda Ospedaliera Universitaria G. Martino di Messina – questa nuova modalità di somministrazione consentirà di gestire la miastenia grave in modo più comodo e flessibile, riducendo lo stress legato ai frequenti spostamenti verso l’ospedale. Un’opzione ‘pronta all’uso’ che migliora l’indipendenza dei pazienti e riduce il tempo necessario per la terapia a circa 20-30 secondi contro tempi molto più lunghi dell’infusione endovenosa in ambito ospedaliero.”
La miastenia grave è causata da un malfunzionamento del sistema immunitario che produce anticorpi che interferiscono con la normale comunicazione tra nervi e muscoli. Può insorgere a qualsiasi età, ma si manifesta più frequentemente tra i 20 e i 30 anni nelle donne e tra i 50 e i 60 anni negli uomini. Si stima che colpisca intorno a 15.000-18.000 persone in Italia – un caso ogni 5.000 individui.
“La disponibilità in Sicilia della formulazione in siringa preriempita offre diversi vantaggi – evidenzia il dott. Vincenzo Di Stefano, ricercatore neurologo del Policlinico Universitario P. Giaccone di Palermo – Poter contare su un trattamento efficace e somministrabile in autonomia significa non solo maggiore comodità, ma anche un miglioramento reale della qualità di vita. La terapia può essere somministrata a domicilio dal paziente o da un caregiver – dopo un’adeguata formazione – liberando spazi preziosi nelle sale infusione, nei day hospital o negli ambulatori ospedalieri riducendo così il numero di accessi necessari per le infusioni endovenose settimanali e le liste d’attesa”.
Efgartigimod alfa – frutto della ricerca di argenx, un’azienda globale che opera nel settore dell’immunologia – è il primo farmaco progettato per ridurre gli anticorpi malfunzionanti nel sistema immunitario delle persone con miastenia grave, compresi quelli che danneggiano i tessuti. L’azienda ha sviluppato anche un programma di supporto dedicato a chi sceglie la gestione domiciliare, offrendo strumenti per il training, l’assistenza alla somministrazione e il monitoraggio del trattamento.
“Questa approvazione testimonia il nostro impegno continuo nella ricerca e sviluppo di terapie innovative e sempre più personalizzate, anche nelle modalità di somministrazione – ha dichiarato Fabrizio Celia, General Manager di argenx in Italia – La possibilità per i pazienti siciliani di somministrarsi autonomamente la terapia a casa migliora in modo significativo la gestione clinica, riducendo il carico ambulatoriale e ospedaliero, e aumenta la libertà e l’autonomia del paziente.”
